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Die enormen Errungenschaften der RNA-Technologie, der Immunologie (Impfstoffe) und der Nanotechnologie in den letzten 10 Jahren haben den Weg für die Entwicklung von RNA-basierten Arzneimitteln geebnet. Der besondere Vorteil von Medikamenten auf RNA-Basis besteht darin, dass sie die von den Genen (DNA) abgelesenen Informationen auf RNA-Ebene ausschalten oder verändern, bevor sie in Proteine umgewandelt werden. RNA-Medikamente verändern nicht das genetische Material selbst und sind daher keine Gentherapien. RNA-Medikamente können die Ausprägung eines Gendefekts verhindern und sind daher kausal wirksame Therapien bei Erbkrankheiten. RNA-Therapeutika haben den Vorteil, dass sie auch gegen Proteine gerichtet werden können, die von klassischen niedermolekularen Medikamenten oder Biologika nicht erreicht werden können, weil sie intrazellulär lokalisiert sind oder keine spezifischen Angriffspunkte bieten.

Die Herausforderungen für die klinische Entwicklung sind jedoch beträchtlich und die Konformität mit „Good Manufacturing Practice“ (GMP) ist Voraussetzung für die Erstanwendung beim Menschen. Im GMP-Bereich der Charité Research Organisation GmbH können auch diese innovativen therapeutischen Ansätze der RNA-Technologien bedient werden. RNA-Wirkstoffe werden in der Regel schnell abgebaut und müssen durch Modifikationen stabilisiert werden, um den Zellkern zu erreichen und dort lange genug zu verbleiben. Die Effizienz des RNA-Transports in das Zytoplasma durch Überwindung der extrazellulären und intrazellulären Barrieren ist nach wie vor entscheidend für eine erfolgreiche RNA-Therapie. Um die Herausforderungen im Hinblick auf Pharmakodynamik und Pharmakokinetik zu lösen, werden verschiedene chemische Modifikationen und Formulierungen zur Verabreichung von RNA-Medikamenten erprobt. Viele der Hürden wurden inzwischen überwunden. Mehrere RNA-Medikamente, einschließlich RNAImpfstoffe, sind bereits zugelassen und viele weitere befinden sich in der klinischen Entwicklung. In dieser Hinsicht könnte dies den Beginn einer neuen Ära in der Arzneimitteltherapie bedeuten.

Die Charité Research Organisation GmbH kann aufgrund ihrer Forschungsausrichtung und Expertise innovative Forschungsprojekte mit neuen RNA-basierten Substanzen in der frühen Phase der klinischen Entwicklung durchführen und unterstützen.

In diesem White Paper geben wir einen Überblick über die derzeit bereits verfügbaren RNA-basierten Arzneimittel, ihre Wirkmechanismen, die Herausforderungen bei der RNA-Verabreichung und aktuellen Lösungsmöglichkeiten.